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高中学历父亲回应救儿子自制药:“儿子病重,你会冒险选择自制药吗?”
[ 编辑:tiecaonanqiao | 时间:2021-09-30 16:36:55 | 浏览:84次 ]

【#高中学历父亲回应为救儿子冒险自制药#:只是一个普通、固执的父亲】近日,高中学历父亲为救儿子冒险自制药引网友热议。徐伟的儿子刚出生半年就被确诊为Menkes综合症,在新生儿中的发病率约为十万分之一,难以找到对症药物治疗。只有高中学历的他,决定自学理论自制药物,来延续孩子的生命。回忆救子之路,徐伟说因为担心药有风险,先在自己以及兔子身上多次实验。自己其实只是一个普通的、固执的父亲,因为幸运,才把这个事情做成了。徐伟介绍,目前只是缓解,还在等待进一步的基因治疗。提示:自制药物有风险,请勿模仿。

【关于化合物安全性问题】



我已根据药典尽量达到环境的洁净度,空间也用过氧乙酸灭菌过,空气沉降菌与浮游菌都通过检验,制剂最终也通过了0.22um的过滤灭菌,并且所有原料均采用药用级,最后也会通过TSA接种验证无菌,鲎试剂检测细菌内毒素。



【孩子用药后的相关状况】



但是化合物只能对儿子的病情起到缓解的作用,所以开始培养间充质干细胞,希望通过干细胞更好的改善孩子的病情。好在干细胞培养获得了成功,但面临生物制剂的支原体、人源病毒、细胞表面标志物、端粒酶等相关的检测费用昂贵,而孩子病了之后所有收入来源都断了,加上搭建实验室和研发后期的基因药物,真的是囊中羞涩,希望有相关的检测机构能够提供一些帮助。

【希望专家帮忙解答疑问】



我深知基因突变导致的疾病最终治疗手段一定是基因治疗,从制备化合物的同时我已在开展由AAV9介导的基因替代治疗的方案,经过1年多的努力,终于通过分析蛋白结构域截短了ATP7A基因的序列,并且构建了质粒,目前也已在293T细胞上进行表达验证和生物学活性验证,AAV的包装公司也已签订合同,但是对于AAV9载体的免疫问题和多次递送问题还不是了解的很透彻,希望有相关的AAV载体专家能够帮忙解答一些疑问,也希望有相关的动物实验机构能够为后续的安全性测试提供一些支持。



【将投入基因编辑工具研究】



因为孩子突变的基因在全身都有表达,AAV9介导的基因替代只能够解决一些更新周期慢的器官的基因问题,最终的基因在体编辑才是最彻底的治疗方式,我想在基因替代治疗后全身心投入prime editor的基因编辑工具研究中,因为我孩子的突变是重复突变,在ATP7A基因序列第1141位多插入了一个A碱基,导致终止密码子提前,蛋白翻译被阻断。所以我想通过prime editor工具切除多出的A碱基,我考虑用孩子的皮肤成纤维细胞体外培养后做为模型细胞,根据突变位点设计prime editor的RNA,通过构建质粒体外验证编辑效率。也希望有关的专家可以帮帮我。


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